CRISPR (редактор генома) показал свою эффективность, вылечив мышечную дистрофию Дюшенна.

Редактор генома помог вылечить мышечную дистрофию

Мышечная дистрофия Дюшенна (мышечная дистрофия Беккера) – это генетическая болезнь, которая ассоциируется с мутацией в гене DMD, кодирующий белок дистрофиин. Болезнь сцеплена с Х-хромосомой, она характера слабостью проксимальных мышц (это вызвано дегенерацией волокон мышц).

Пациенты с таким недугом в раннем возрасте тратят способность ходить. К 30 годам у многих развивается сердечно-легочная недостаточность. Часто это приводит к летальному исходу. Сложность вызывает и то, что ген DMD состоит из множества экзонов, которые могут повредиться в процессе формирования и вызвать дефект гена.

Эксперты из Университета Техаса вместе с коллегами из Королевского ветеринарного колледжа Лондона использовали метод «пропуск экзонов». Суть в том, что у 13% больных считывание гена можно восстановить благодаря удалению 51 экзона.

В двух экспериментах участвовали собаки породы бигль, так как у них есть то же самое заболевание. За развитие болезни отвечает тот же самый ген. В первом эксперименте двум щенкам с пораженным геном DMD в икроножную мышцу ввели вирусные частицы с CRISPR. Уже через шесть недель им провели контрольный замер. Оказалось, что в их мышечной ткани началось производство дистрофина в 60% от нормы.

Во втором эксперименте двум уже другим щенкам ввели в кровь те же частицы, что и в мышцу через восемь недель количество дистрофина достигло концентрации до 50% от нормы у первого подопытного, и до 90% от нормы у второго.

Несмотря на такие прекрасные достижения, ученые не советуют часто прибегать к помощи CRISPR. Пока что еще до конца не ясно, как долго в мышцах будет поддерживаться концентрация белка, как поддерживать его на нужном уровне и как это повлияет на весь организм.

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Please enter your comment!
Please enter your name here